だぶらふぇにぶけいこうとうよおよびとらめちにぶけいこうとうよのへいようりょうほう

ダブラフェニブ経口投与及びトラメチニブ経口投与の併用療法

進行固形がん（BRAF遺伝子変異を有するものであって、切除が不能と判断されたものであり、かつ、一歳以上十六歳未満及び体重二十六キログラム未満の患者に係るものに限る。）

遺伝子パネル検査の普及によって、小児患者においても低悪性度神経膠腫（LGG）を含む種々の固形腫瘍にBRAF V600変異が検出されるようになった。本試験では、我が国で保険適用済みの遺伝子パネル検査によってBRAF V600変異陽性と判明した局所進行・転移性小児固形腫瘍を有する生後12か月以上15歳以下の小児患者に対して、ダブラフェニブ・トラメチニブ併用療法の有効性と安全性を評価する。
主要評価項目は、測定可能病変を有する患者の治療開始後２４週までの確定したRECIST version1.1に基づく奏効率とする。
副次的評価項目は、測定可能病変を有する患者の継続投与に伴う確定したRECIST version 1.1に基づく奏効率、RECIST version 1.1に基づいて評価した測定可能病変の径和の最良パーセント変化、測定可能病変を有する研究対象者のRECIST version 1.1に基づく奏効率のうち、測定可能病変がある原発性脳腫瘍の患者の最良総合効果をResponse Assessment in Neuro-Oncology（RANO）に基づく評価に置き換えたもの、原発性脳腫瘍の患者のRANOに基づく奏効率、測定可能病変を有する患者と有さない患者を含めた病勢制御割合・無増悪生存期間・全生存期間、有害事象とする。